Terapia Genowa

Badana terapia genowa ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec) pozwoliła pacjentom utrzymać wzrok i wykazała aktywne poziomy białka terapeutycznego w oku 5 lat po pojedynczym wstrzyknięciu, zmniejszając jednocześnie potrzebę dodatkowych iniekcji u pacjentów z neowaskularnym AMD. Dane z badania są bardzo obiecujące, wskazując na potencjał terapii genowych do zapewnienia trwalszego dostarczania leków i ograniczenia obciążenia leczeniem.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Naukowcy z Oregon State University opracowali innowacyjną terapię przeciwnowotworową, wykorzystującą nanocząsteczki pokryte cukrem do dostarczania instrukcji genetycznych hamujących wzrost guza bezpośrednio do komórek glejaka. W badaniach na myszach podejście to zwiększyło medianę przeżywalności o 50%, jednocześnie powodując obkurczanie guzów bez widocznych uszkodzeń innych narządów, co stanowi przełom w leczeniu tej agresywnej formy raka mózgu.

Źródło: Science Daily
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)

Terapia genowa AMT-130 firmy uniQure, która wykazała znaczące spowolnienie postępu choroby Huntingtona o 75%, przeszła przez burzliwy proces regulacyjny z FDA. Po początkowym odrzuceniu danych przez agencję i żądaniu większych, randomizowanych badań z grupą kontrolną placebo (tzw. sham surgery), FDA ostatecznie zgodziła się rozważyć przyspieszone zatwierdzenie terapii na podstawie danych z badań fazy 1/2, odrzucając wymóg operacji pozorowanej. Decyzja ta jest postrzegana jako duże zwycięstwo dla społeczności pacjentów z chorobą Huntingtona, choć niektórzy eksperci nadal wyrażają obawy dotyczące metodologii oceny skuteczności inwazyjnych terapii.

Źródło: Medscape
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Brytyjska Agencja ds. Leków i Produktów Medycznych (MHRA) zatwierdziła pierwszą na świecie terapię genową w postaci żelu – beremagene geperpavec (Vyjuvek) – do leczenia pacjentów z dystroficzną postacią nabytej pęcherzowej dystrofii naskórka (DEB). Jest to innowacyjne leczenie, które stymuluje produkcję brakującego białka, pomagając odbudować integralność skóry i zmniejszając ryzyko obrażeń.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)

Eksperymentalna terapia genowa BioMarin, BMN 401, wykazała znaczące zwiększenie poziomu pirofosforanu nieorganicznego w osoczu u dzieci z niedoborem ENPP1, ale nie poprawiła parametrów krzywicy ani wzrostu, co jest rozczarowaniem dla firmy i analityków, którzy oceniają dalsze perspektywy komercyjne leku.

Źródło: Medscape
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (6/10)

Naukowcy odkryli kluczowy zestaw genów w salamandrach, rybach i myszach, które mogą pewnego dnia umożliwić ludziom regenerację utraconych kończyn. Zidentyfikowano geny “SP”, których wyłączenie zaburzało wzrost kości u salamander i myszy, a terapia genowa inspirowana biologią ryb zoorbitniczych pozwoliła częściowo przywrócić zdolności regeneracyjne u myszy, otwierając drogę do przyszłych terapii.

Źródło: Science Daily
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)

Naukowcy z Uniwersytetu w Barcelonie opracowali przełomową terapię opartą na cząsteczkach DNA, która skutecznie obniża poziom “złego” cholesterolu LDL o blisko 50% w badaniach na modelach komórkowych i zwierzęcych, stanowiąc potencjalną alternatywę dla statyn, bez ich skutków ubocznych. Terapia wykorzystuje cząsteczki polypurine hairpins (PPRH) do blokowania białka PCSK9, co zwiększa zdolność komórek do usuwania cholesterolu z krwiobiegu i zmniejsza ryzyko chorób serca.

Źródło: Science Daily
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) zatwierdziła nowe terapie dla dwóch chorób neurologicznych: Cenrifki (tolebrutinib) do leczenia wtórnie postępującego stwardnienia rozsianego (SM) oraz Itvisma (onasemnogene abeparvovec) jako terapii genowej dla rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u pacjentów powyżej 2. roku życia. Leki te działają poprzez różne mechanizmy, od hamowania stanów zapalnych w SM po zastępowanie uszkodzonego genu w SMA, oferując nadzieję dla pacjentów z tymi schorzeniami.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pierwszą w historii terapię genową firmy Regeneron, przeznaczoną dla rzadkiej, genetycznej formy głuchoty spowodowanej mutacją genu OTOF. Terapia Otarmeni, która będzie dostępna bezpłatnie w USA, dostarcza działającą kopię genu OTOF, przywracając funkcję białka otoferliny niezbędnego do transmisji sygnałów dźwiękowych do mózgu. To znaczące osiągnięcie otwiera nową erę w leczeniu zaburzeń słuchu, z potencjałem do wykorzystania podobnych metod w przyszłości.

Źródło: Medscape
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)

Firma Roche rozpoczyna badanie fazy III terapii genowej Elevidys na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD) po otrzymaniu informacji zwrotnej od Europejskiej Agencji Leków (EMA). Badanie ma dostarczyć dodatkowych danych placebo-kontrolowanych, niezbędnych do ponownego złożenia wniosku o rejestrację terapii, która wcześniej nie uzyskała aprobaty z powodu wątpliwości regulatora związanych z bezpieczeństwem.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)