Eksperymentalna terapia DNA znacząco obniża zły cholesterol u myszy, oferując potencjalną alternatywę dla statyn bez ich skutków ubocznych.
Naukowcy opracowali eksperymentalną terapię opartą na DNA, która znacząco obniżyła poziom cholesterolu LDL u myszy. Terapia celuje w białko PCSK9, kluczowe dla regulacji metabolizmu cholesterolu, stosując cząsteczki polypurine hairpins (PPRH) do zmniejszenia jego produkcji. Badanie wykazało, że pojedyncza dawka obniżyła poziom cholesterolu o 47% u myszy, stanowiąc potencjalną alternatywę dla statyn.
Źródło: Science Daily
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)
Digest FDA z sierpnia 2026: zatwierdzenie leku na narkolepsję, nowe testy na Alzheimera, terapia genowa i ALS.
Sierpień 2026 przyniósł istotne decyzje FDA dotyczące chorób neurologicznych, w tym zatwierdzenie pierwszego leku na narkolepsję typu 1, Oveporextonu, który przywraca sygnalizację oreksyny, oraz dwóch nowych testów krwi do diagnozowania choroby Alzheimera: Elecsys Phospho-Tau (217P) Plasma dla dorosłych od 55 roku życia oraz PrecivityAD2 dla osób od 40 roku życia. Pojawiły się również informacje o wstrzymaniu terapii genowej RGX-121 na zespół Huntera, oznaczeniu terapii komórkami T Cellenkos (CK0803) dla ALS jako Fast Track oraz zatwierdzeniu agenta obrazującego Tauklarify dla choroby Alzheimera.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)
Japońscy naukowcy wykorzystują nanocząsteczki srebra do 5-krotnego zwiększenia efektywności składania DNA, otwierając drogę do terapii genowych i szczepionek.
Japońscy naukowcy opracowali innowacyjną metodę zwiększania efektywności składania DNA nawet pięciokrotnie, wykorzystując nanocząsteczki srebra. Technologia ta umożliwia precyzyjne cięcie cząsteczek DNA i tworzenie dłuższych “lepów”, co znacząco ułatwia łączenie fragmentów genetycznych i otwiera nowe możliwości w terapii genowej, szczepionkach przeciwnowotworowych i tworzeniu zaawansowanych organizmów.
Źródło: Science Daily
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)
Śmierć dziecka w eksperymentalnej terapii genowej w Szanghaju wywołała śledztwo. Zatajono wyniki i ryzyko śmiertelności.
Śmierć 6-letniej dziewczynki po otrzymaniu eksperymentalnej terapii edycji genów w Szanghaju, która nie została publicznie ujawniona, wywołała oficjalne śledztwo, porównując sprawę do skandalu sprzed lat. Pomimo udanego eksperymentalnego leczenia innego dziecka z chorobą metaboliczną, chińska próba z wykorzystaniem wirusów AAV do terapii genowej mózgu, przeprowadzona z naruszeniem zasad etyki i bezpieczeństwa, doprowadziła do śmiertelnych powikłań w postaci uszkodzenia nerek i zakrzepowej mikroangiopatii, a wyniki badań przedklinicznych i klinicznych zostały zatajone.
Źródło: Medscape
Kategoria: Inne
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)
Terapia genowa Ixo-vec utrzymuje wzrok i redukuje iniekcje u pacjentów z AMD przez 5 lat. Wyniki badania opublikowano na ASRS 2026.
Badana terapia genowa ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec) pozwoliła pacjentom utrzymać wzrok i wykazała aktywne poziomy białka terapeutycznego w oku 5 lat po pojedynczym wstrzyknięciu, zmniejszając jednocześnie potrzebę dodatkowych iniekcji u pacjentów z neowaskularnym AMD. Dane z badania są bardzo obiecujące, wskazując na potencjał terapii genowych do zapewnienia trwalszego dostarczania leków i ograniczenia obciążenia leczeniem.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)
Przełomowa terapia z użyciem nanocząsteczek pokrytych cukrem zwiększa przeżywalność myszy z glejakiem o 50%. Odkrycie może zrewolucjonizować leczenie raka mózgu.
Naukowcy z Oregon State University opracowali innowacyjną terapię przeciwnowotworową, wykorzystującą nanocząsteczki pokryte cukrem do dostarczania instrukcji genetycznych hamujących wzrost guza bezpośrednio do komórek glejaka. W badaniach na myszach podejście to zwiększyło medianę przeżywalności o 50%, jednocześnie powodując obkurczanie guzów bez widocznych uszkodzeń innych narządów, co stanowi przełom w leczeniu tej agresywnej formy raka mózgu.
Źródło: Science Daily
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)
Terapia genowa AMT-130 na chorobę Huntingtona przeszła burzliwą ścieżkę regulacyjną z FDA, od odrzucenia po potencjalne przyspieszone zatwierdzenie.
Terapia genowa AMT-130 firmy uniQure, która wykazała znaczące spowolnienie postępu choroby Huntingtona o 75%, przeszła przez burzliwy proces regulacyjny z FDA. Po początkowym odrzuceniu danych przez agencję i żądaniu większych, randomizowanych badań z grupą kontrolną placebo (tzw. sham surgery), FDA ostatecznie zgodziła się rozważyć przyspieszone zatwierdzenie terapii na podstawie danych z badań fazy 1/2, odrzucając wymóg operacji pozorowanej. Decyzja ta jest postrzegana jako duże zwycięstwo dla społeczności pacjentów z chorobą Huntingtona, choć niektórzy eksperci nadal wyrażają obawy dotyczące metodologii oceny skuteczności inwazyjnych terapii.
Źródło: Medscape
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)
Wielka Brytania zatwierdziła Vyjuvek, pierwszą terapię genową w żelu dla pacjentów z dystroficzną postacią nabytej pęcherzowej dystrofii naskórka (DEB).
Brytyjska Agencja ds. Leków i Produktów Medycznych (MHRA) zatwierdziła pierwszą na świecie terapię genową w postaci żelu – beremagene geperpavec (Vyjuvek) – do leczenia pacjentów z dystroficzną postacią nabytej pęcherzowej dystrofii naskórka (DEB). Jest to innowacyjne leczenie, które stymuluje produkcję brakującego białka, pomagając odbudować integralność skóry i zmniejszając ryzyko obrażeń.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)
Terapia genowa BioMarin BMN 401 na rzadki niedobór ENPP1 przyniosła mieszane wyniki w badaniu końcowym, nie poprawiając parametrów krzywicy. Akcje spółki spadły.
Eksperymentalna terapia genowa BioMarin, BMN 401, wykazała znaczące zwiększenie poziomu pirofosforanu nieorganicznego w osoczu u dzieci z niedoborem ENPP1, ale nie poprawiła parametrów krzywicy ani wzrostu, co jest rozczarowaniem dla firmy i analityków, którzy oceniają dalsze perspektywy komercyjne leku.
Źródło: Medscape
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (6/10)
Przełom w nauce: odkrycie genów "SP" może umożliwić ludziom odrastanie utraconych kończyn. Badania na salamandrach, rybach i myszach.
Naukowcy odkryli kluczowy zestaw genów w salamandrach, rybach i myszach, które mogą pewnego dnia umożliwić ludziom regenerację utraconych kończyn. Zidentyfikowano geny “SP”, których wyłączenie zaburzało wzrost kości u salamander i myszy, a terapia genowa inspirowana biologią ryb zoorbitniczych pozwoliła częściowo przywrócić zdolności regeneracyjne u myszy, otwierając drogę do przyszłych terapii.
Źródło: Science Daily
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)
Nowa terapia DNA znacząco obniża cholesterol, omijając skutki uboczne statyn. Przełom w leczeniu hipercholesterolemii.
Naukowcy z Uniwersytetu w Barcelonie opracowali przełomową terapię opartą na cząsteczkach DNA, która skutecznie obniża poziom “złego” cholesterolu LDL o blisko 50% w badaniach na modelach komórkowych i zwierzęcych, stanowiąc potencjalną alternatywę dla statyn, bez ich skutków ubocznych. Terapia wykorzystuje cząsteczki polypurine hairpins (PPRH) do blokowania białka PCSK9, co zwiększa zdolność komórek do usuwania cholesterolu z krwiobiegu i zmniejsza ryzyko chorób serca.
Źródło: Science Daily
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)
EMA zatwierdziła leki Cenrifki (tolebrutinib) na SM i Itvisma (onasemnogene abeparvovec) na SMA. Nowe terapie dla chorób neurologicznych.
Europejska Agencja Leków (EMA) zatwierdziła nowe terapie dla dwóch chorób neurologicznych: Cenrifki (tolebrutinib) do leczenia wtórnie postępującego stwardnienia rozsianego (SM) oraz Itvisma (onasemnogene abeparvovec) jako terapii genowej dla rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u pacjentów powyżej 2. roku życia. Leki te działają poprzez różne mechanizmy, od hamowania stanów zapalnych w SM po zastępowanie uszkodzonego genu w SMA, oferując nadzieję dla pacjentów z tymi schorzeniami.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)
Regeneron uzyskał zgodę FDA na pierwszą terapię genową Otarmeni dla dziedzicznej utraty słuchu. Dostępna bezpłatnie w USA, otwiera nową erę w leczeniu.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pierwszą w historii terapię genową firmy Regeneron, przeznaczoną dla rzadkiej, genetycznej formy głuchoty spowodowanej mutacją genu OTOF. Terapia Otarmeni, która będzie dostępna bezpłatnie w USA, dostarcza działającą kopię genu OTOF, przywracając funkcję białka otoferliny niezbędnego do transmisji sygnałów dźwiękowych do mózgu. To znaczące osiągnięcie otwiera nową erę w leczeniu zaburzeń słuchu, z potencjałem do wykorzystania podobnych metod w przyszłości.
Źródło: Medscape
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)
Roche rozpoczyna badanie fazy III terapii genowej Elevidys na DMD po uwagach EMA, mając na celu uzyskanie kolejnych danych bezpieczeństwa i skuteczności.
Firma Roche rozpoczyna badanie fazy III terapii genowej Elevidys na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD) po otrzymaniu informacji zwrotnej od Europejskiej Agencji Leków (EMA). Badanie ma dostarczyć dodatkowych danych placebo-kontrolowanych, niezbędnych do ponownego złożenia wniosku o rejestrację terapii, która wcześniej nie uzyskała aprobaty z powodu wątpliwości regulatora związanych z bezpieczeństwem.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)
Przełomowa terapia genowa przywraca słuch osobom głuchym. Jedno wstrzyknięcie genu OTOF przynosi znaczącą poprawę już w kilka tygodni.
Przełomowa terapia genowa przywraca słuch osobom urodzonym głuchym, często w ciągu zaledwie kilku tygodni. Badacze z Karolinska Institutet, współpracując z chińskimi placówkami, wprowadzili działającą kopię genu OTOF bezpośrednio do ucha wewnętrznego za pomocą jednokrotnego wstrzyknięcia. Wszyscy dziesięciu pacjentów, od dzieci po dorosłych, doświadczyło znaczącej poprawy słuchu, co stanowi ogromny krok naprzód w leczeniu genetycznej głuchoty.
Źródło: Science Daily
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)