Roche rozpoczyna badanie fazy III terapii genowej Elevidys na DMD po uwagach EMA, mając na celu uzyskanie kolejnych danych bezpieczeństwa i skuteczności.
Firma Roche rozpoczyna badanie fazy III terapii genowej Elevidys na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD) po otrzymaniu informacji zwrotnej od Europejskiej Agencji Leków (EMA). Badanie ma dostarczyć dodatkowych danych placebo-kontrolowanych, niezbędnych do ponownego złożenia wniosku o rejestrację terapii, która wcześniej nie uzyskała aprobaty z powodu wątpliwości regulatora związanych z bezpieczeństwem.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)
Przełomowa terapia genowa przywraca słuch osobom głuchym. Jedno wstrzyknięcie genu OTOF przynosi znaczącą poprawę już w kilka tygodni.
Przełomowa terapia genowa przywraca słuch osobom urodzonym głuchym, często w ciągu zaledwie kilku tygodni. Badacze z Karolinska Institutet, współpracując z chińskimi placówkami, wprowadzili działającą kopię genu OTOF bezpośrednio do ucha wewnętrznego za pomocą jednokrotnego wstrzyknięcia. Wszyscy dziesięciu pacjentów, od dzieci po dorosłych, doświadczyło znaczącej poprawy słuchu, co stanowi ogromny krok naprzód w leczeniu genetycznej głuchoty.
Źródło: Science Daily
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)