4 strony

SMA

FDA zatwierdza pierwszy lek celujący w utratę masy mięśniowej w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA)

FDA zatwierdza Isembyld (apitegromab), pierwszy lek skierowany na utratę masy mięśniowej w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA), oferując nowe nadzieje pacjentom.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła apitegromab-mstn (Isembyld), pierwszą terapię ukierunkowaną bezpośrednio na utratę masy mięśniowej w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) u dorosłych i dzieci w wieku 2 lat i starszych, stosowaną jako uzupełnienie istniejących terapii poprawiających przeżycie neuronów ruchowych. Lek ten, będący przeciwciałem monoklonalnym, pomaga przeciwdziałać aktywacji miostatyny, negatywnie regulującej wzrost mięśni szkieletowych, co wykazały badania kliniczne SAPPHIRE, przynosząc znaczącą poprawę funkcji motorycznych w porównaniu do placebo.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)

SMC rozszerza dostęp do leczenia SMA dla noworodków

SMC zatwierdziło lek Spinraza do leczenia noworodków z SMA typu 5q w Szkocji po wprowadzeniu badań przesiewowych.

Scottish Medicines Consortium (SMC) zatwierdziło nusinersen (Spinraza) do ograniczonego stosowania w NHS Scotland w leczeniu bezobjawowej rdzeniowej atrofii mięśniowej (SMA) typu 5q, rozszerzając dostęp do niemowląt zidentyfikowanych przed wystąpieniem objawów. Decyzja ta jest odpowiedzią na wprowadzenie rutynowych badań przesiewowych noworodków w kierunku SMA w Szkocji, co pozwala na wcześniejsze wykrycie choroby i zastosowanie terapii, dla której wcześniej opcje były ograniczone.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

SonicWall SMA: luka zero-day wykorzystana przed publikacją do uzyskania dostępu roota

Luka zero-day w SonicWall SMA pozwala na przejęcie kontroli nad urządzeniem. Zidentyfikowano aktora zagrożenia UTA0533.

Nieznany aktor zagrożenia wykorzystał podatności typu zero-day w urządzeniach VPN SonicWall Secure Mobile Access (SMA) serii 1000, uzyskując dostęp roota na długo przed publicznym ujawnieniem luk. Firma Volexity zidentyfikowała aktywność pod pseudonimem UTA0533, wskazując na łańcuch exploitów obejmujący m.in. obejście uwierzytelniania CVE-2026-15409 i eskalację uprawnień CVE-2026-15410, co pozwoliło na wykonanie dowolnych poleceń i przejęcie kontroli nad urządzeniami.

Źródło: The Hackers News
Kategoria: Cyberbezpieczeństwo
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Anglia rozpoczyna badania noworodków w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni

Anglia wprowadza badania przesiewowe noworodków w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) od października 2026 r. Celem jest wczesne wykrycie i leczenie choroby.

W Anglii rozpoczyna się program badań przesiewowych noworodków w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) tuż po urodzeniu, mający na celu wykrycie tej rzadkiej choroby genetycznej przed wystąpieniem objawów. Wczesne wykrycie i leczenie SMA daje najlepszą szansę na znaczącą poprawę przyszłości dzieci, a decyzja ta przyspieszyła po petycji zbierającej ponad 150 tys. podpisów, wprowadzając testy do października 2026 r. dla 72% noworodków, a pełne pokrycie od października 2027 r., poszukując inwestycji prywatnych do finansowania programu.

Źródło: Medscape
Kategoria: Zdrowie publiczne
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)