91 stron

FDA

Kombinacja leków doustnych dla AML zyskuje aprobatę FDA

FDA zatwierdza doustną kombinację Inqovi i Venclexta dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) 75+ lat oraz osób z chorobami współistniejącymi.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła doustną kombinację decitabiny i cedazurydyny (Inqovi) z wenetoklaksem (Venclexta) dla pacjentów z nowo zdiagnozowaną ostrą białaczką szpikową (AML), którzy mają 75 lat lub więcej, a także dla osób, które nie tolerują intensywnej chemioterapii indukcyjnej z powodu chorób współistniejących. Aprobata opiera się na wynikach badania ASTX727-07, które wykazało wysoki wskaźnik remisji.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

FDA ostrzega o ryzyku wtórnych nowotworów krwi po leczeniu lekiem Tazverik

FDA ostrzega o zwiększonym ryzyku wtórnych nowotworów krwi po leku Tazverik. Lek jest wycofywany z rynku, pacjenci powinni przerwać leczenie.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała ostrzeżenie o zwiększonym ryzyku rozwoju wtórnych nowotworów krwi u pacjentów leczonych tazemetostatem (Tazverik), uznając, że ryzyko przewyższa korzyści. Firma Ipsen wycofuje lek z rynku, a pacjenci są proszeni o natychmiastowe przerwanie terapii i monitorowanie pod kątem hematologicznych złośliwości nawet po zakończeniu leczenia.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

FDA rozszerza zatwierdzenie leku Vyvgart dla wszystkich dorosłych z uogólnioną miastenią.

FDA zatwierdza Vyvgart dla wszystkich dorosłych z miastenią, w tym z negatywnymi przeciwciałami anty-AChR. Zapewnia to nowe opcje terapeutyczne.

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rozszerzenie wskazań dla leków efgartigimod alfa (Vyvgart) i efgartigimod alfa/hialuronidaza (Vyvgart Hytrulo), obejmując dorosłych pacjentów z uogólnioną miastenią (gMG) bez przeciwciał przeciwko receptorom acetylocholiny (anty-AChR-Ab-negatywnych), populację dotychczas pozbawioną skutecznych opcji leczenia. Rozszerzenie to sprawia, że efgartigimod jest pierwszym i jedynym zatwierdzonym lekiem dla wszystkich serotypów dorosłych z gMG, zapewniając znaczącą i trwałą poprawę objawów.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

FDA zatwierdza ocrelizumab do leczenia dzieci z nawracająco-remisyjną postacią SM

FDA zatwierdziła ocrelizumab dla dzieci 10+ z RRMS. Nowa opcja leczenia, skuteczniejsza od fingolimodu.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła intravenous infusion ocrelizumabu (Ocrevus, Genentech) dla dzieci w wieku od 10 lat z nawracająco-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (RRMS), które ważą co najmniej 25 kg. Badanie fazy 3 OPERETTA 2 wykazało, że ocrelizumab jest bezpieczną i skuteczną alternatywą dla fingolimodu, oferując lepszą tolerancję i znacznie większe redukcje aktywności choroby na obrazach mózgu, w tym prawie całkowite wyeliminowanie nawrotów i zmniejszenie liczby nowych zmian.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Doradcy FDA podzieleni w kwestii schematów leczenia raka piersi i prostaty

Doradcy FDA podzieleni w sprawie rekomendacji nowych terapii na raka piersi i prostaty. Analiza badań i decyzji.

Komitet Doradczy ds. Leków Onkologicznych FDA zatwierdził nowy schemat leczenia dla wybranych pacjentów z rakiem prostaty, oparty na badaniu CAPitello-281, jednak odrzucił nowy podejści do leczenia raka piersi w badaniu SERENA-6, argumentując brak wystarczających dowodów na klinicznie znaczące korzyści i potencjalne ryzyko. Decyzje te podkreślają trudności w definiowaniu “znaczenia klinicznego” dla różnych grup pacjentów i podkreślają potrzebę ostrożności w stosowaniu nowych terapii.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Zenocutuzumab zatwierdzony dla cholangiocarcinoma z fuzją NRG1+

FDA zatwierdza zenocutuzumab dla pacjentów z zaawansowanym cholangiocarcinoma z fuzją NRG1, otwierając nowe możliwości terapeutyczne.

Agencja FDA zatwierdziła zenocutuzumab (BIZENGRI) dla dorosłych pacjentów z zaawansowanym, nieoperacyjnym lub przerzutowym cholangiocarcinoma z fuzją genu NRG1, po progresji choroby lub po wcześniejszym leczeniu systemowym. Jest to pierwszy w swojej klasie przeciwciało dwuspecyficzne celujące w rzadkie fuzje NRG1, które występują u mniej niż 1% pacjentów z tym typem nowotworu.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Trump planuje zwolnić szefa FDA, Makary'ego, według źródeł

Według źródeł, Biały Dom planuje zwolnić szefa FDA, Marty'ego Makary'ego, z powodu rosnącej krytyki jego działań.

Według nieoficjalnych informacji, Biały Dom zatwierdził plan zwolnienia komisarza amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), Marty’ego Makary’ego, co może być kolejną zmianą na stanowisku kierowniczym w federalnym departamencie zdrowia. Zwolnienie Makary’ego nastąpiłoby w obliczu rosnącej krytyki ze strony sojuszników Trumpa, organizacji pro-life, konserwatywnych mediów i firm farmaceutycznych, związanej między innymi z decyzjami dotyczącymi terapii przeciwnowotworowych, leków aborcyjnych i e-papierosów. Wśród potencjalnych następców wymieniani są Kyle Diamantas, Stephen Hahn i Brett Giroir.

Źródło: Medscape
Kategoria: Polityka
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

FDA zezwala na wczesny dostęp do leku Daraxonrasib w leczeniu raka trzustki

FDA zatwierdziło wczesny dostęp do leku Daraxonrasib dla pacjentów z rakiem trzustki, oferując nową nadzieję w leczeniu.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zezwoliła firmie Revolution Medicines na udostępnienie pacjentom leku Daraxonrasib, badanej terapii ukierunkowanej na inhibitory RAS(ON), w leczeniu wcześniej leczonego, przerzutowego gruczolakoraka przewodowego trzustki (PDAC). Decyzja ta, podjęta w ramach protokołu rozszerzonego dostępu (EAP), umożliwia pacjentom dostęp do eksperymentalnego leku przed jego oficjalnym zatwierdzeniem, gdy brakuje alternatywnych, satysfakcjonujących metod terapii. Wyniki badania fazy 3 RASolute 302 wykazały znaczące wydłużenie przeżycia całkowitego w porównaniu do standardowej chemioterapii.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Vepdegestrant zyskał akceptację FDA w leczeniu raka piersi z mutacją ESR1

FDA zatwierdziło vepdegestrant dla pacjentek z rakiem piersi z mutacją ESR1. Nowa terapia celowana wydłuża czas wolny od progresji choroby.

Agencja FDA zatwierdziła vepdegestrant do leczenia pacjentek z zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi z mutacją ESR1, po progresji po leczeniu hormonalnym, w tym inhibitorem CDK4/6. Zatwierdzenie bazuje na badaniu VERITAC-2, które wykazało istotne wydłużenie czasu wolnego od progresji w grupie pacjentek z mutacją ESR1 w porównaniu do fulwestrantu.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Wyścig po pierwszą akceptację leków psychodelicznych: kto prowadzi?

Wyścig po pierwsze leki psychodeliczne: COMP360 od Compass Pathways liderem w leczeniu depresji. Expedited review FDA daje nadzieję na szybkie zatwierdzenie.

Pierwsze leki psychodeliczne stosowane w leczeniu depresji i PTSD mogą zostać zatwierdzone przez FDA jesienią, dzięki nowej ścieżce przeglądu przyspieszonego dla obiecujących związków. Compass Pathways z jego COMP360 (syntetyczna psylocybina) jest najbliżej zatwierdzenia, a preparaty Usona Institute i Transcend Therapeutics również podążają szybką ścieżką, budząc nadzieję na przełom w psychiatrii, choć pojawiają się pytania dotyczące bezpieczeństwa i metod podawania.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

FDA proponuje zakończenie masowego przygotowywania leków GLP-1

FDA proponuje zakończenie masowego przygotowywania leków GLP-1, takich jak semaglutyd i tirzepatyd, ze względu na ustanie niedoborów i brak klinicznej potrzeby.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zaproponowała zakończenie większości form przygotowywania leków z grupy GLP-1, takich jak semaglutyd, tirzepatyd i liraglutyd, argumentując brak klinicznej potrzeby w związku z ustaniem niedoborów leków. Zmiana ta, jeśli wejdzie w życie, ograniczy możliwość przygotowywania tych leków przez firmy zewnętrzne (outsourcing facilities) w ramach sekcji 503B, choć przygotowanie dla indywidualnych pacjentów nadal będzie możliwe. Propozycja ta ma na celu zróżnicowanie od kopii markowych leków, które często są sprzedawane z dodatkami, a jej ostateczna decyzja zapadnie po rozpatrzeniu komentarzy publicznych.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Potrójna terapia astmy zyskuje aprobatę FDA

FDA zatwierdziła potrójną terapię astmy w jednym inhalatorze Breztri, znacząco poprawiającą funkcję płuc i redukującą zaostrzenia.

Agencja FDA zatwierdziła nową, stałodawkową potrójną terapię skojarzoną w jednym inhalatorze dla pacjentów powyżej 12. roku życia, która łączy budezonid, glikopironium i formoterol. Zatwierdzenie opiera się na badaniach fazy 3, wykazujących znaczącą poprawę funkcji płuc i redukcję ciężkich zaostrzeń w porównaniu do dotychczasowej terapii podwójnej, co stanowi ważną nową opcję dla pacjentów z niekontrolowaną astmą.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Producent leków ubiega się o wskazanie upadacytynibu dla łysienia plackowatego

Upadacitinib (Rinvoq) może wkrótce zostać zatwierdzony do leczenia ciężkiego łysienia plackowatego. Wyniki badań wskazują na dużą skuteczność.

Firma farmaceutyczna AbbVie złożyła wniosek do FDA o zatwierdzenie doustnego inhibitora JAK, upadactynibu (Rinvoq), do leczenia ciężkiego łysienia plackowatego u dorosłych i młodzieży. Wyniki badań klinicznych fazy 3 wykazały znaczącą poprawę w zakresie utraty włosów po 24 i 52 tygodniach leczenia, co stanowi nadzieję dla pacjentów cierpiących na tę chorobę autoimmunologiczną.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Wspólna ścieżka do zatwierdzania wyrobów medycznych między Wielką Brytanią a USA

Wielka Brytania i USA otwierają drogę do wzajemnego uznawania zatwierdzeń wyrobów medycznych, przyspieszając dostęp pacjentów do innowacji.

Wielka Brytania i Stany Zjednoczone zacieśniają współpracę regulacyjną w zakresie wyrobów medycznych, wprowadzając ścieżkę do wzajemnego uznawania zatwierdzeń, co może przyspieszyć dostęp pacjentów do nowych technologii. Porozumienie między MHRA i FDA ma na celu ułatwienie wprowadzania innowacyjnych urządzeń medycznych na rynki obu krajów, przy jednoczesnym utrzymaniu wysokich standardów bezpieczeństwa. Wzmocnienie współpracy jest postrzegane jako szansa na usprawnienie procesów, redukcję duplikacji badań i szybszy dostęp do nowoczesnych rozwiązań, choć pojawiają się obawy o zdolność systemów opieki zdrowotnej do nadążenia za szybszymi procesami zatwierdzania.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

FDA zatwierdza lumateperon do zapobiegania nawrotom schizofrenii

FDA zatwierdziła lek lumateperon do zapobiegania nawrotom schizofrenii, wykazując znaczną skuteczność i bezpieczeństwo w badaniach klinicznych.

Agencja FDA zatwierdziła rozszerzenie zastosowania leku lumateperon (Caplyta) do zapobiegania nawrotom schizofrenii u dorosłych. Wyniki badań klinicznych fazy 3 wykazały, że lek znacząco wydłużył czas do nawrotu w porównaniu do placebo, przy czym 84% pacjentów pozostało wolnych od nawrotów przez 6 miesięcy. Lumateperon nie wykazał nowych problemów bezpieczeństwa, a najczęstszym działaniem niepożądanym był ból głowy.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Regeneron otrzymuje zgodę FDA na pierwszą terapię genową dla dziedzicznej utraty słuchu

Regeneron uzyskał zgodę FDA na pierwszą terapię genową Otarmeni dla dziedzicznej utraty słuchu. Dostępna bezpłatnie w USA, otwiera nową erę w leczeniu.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pierwszą w historii terapię genową firmy Regeneron, przeznaczoną dla rzadkiej, genetycznej formy głuchoty spowodowanej mutacją genu OTOF. Terapia Otarmeni, która będzie dostępna bezpłatnie w USA, dostarcza działającą kopię genu OTOF, przywracając funkcję białka otoferliny niezbędnego do transmisji sygnałów dźwiękowych do mózgu. To znaczące osiągnięcie otwiera nową erę w leczeniu zaburzeń słuchu, z potencjałem do wykorzystania podobnych metod w przyszłości.

Źródło: Medscape
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)

FDA zatwierdza wskazanie dla dupilumabu w pediatrycznej pokrzywce przewlekłej spontanicznej

FDA zatwierdziła dupilumab dla dzieci 2-11 lat z przewlekłą pokrzywką spontaniczną (CSU), jeśli leczenie antyhistaminami jest nieskuteczne. Zmniejsza świąd i aktywność choroby.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) rozszerzyła zatwierdzenie dupilumabu dla dzieci w wieku 2-11 lat z przewlekłą pokrzywką spontaniczną (CSU), które nadal odczuwają objawy pomimo leczenia lekami antyhistaminowymi H1. Decyzja ta, oparta na danych z badań klinicznych LIBERTY-CSU CUPID, znacząco zmniejszyła nasilenie świądu i aktywność choroby w porównaniu z placebo, a profil bezpieczeństwa leku jest zgodny z jego zastosowaniami w innych pediatrycznych wskazaniach.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Amerykańscy regulatorzy przyspieszą refundację urządzeń medycznych przez Medicare

Amerykańscy regulatorzy przyspieszą refundację urządzeń medycznych przez Medicare, skracając czas oczekiwania do 2-3 miesięcy.

Agencje zdrowia USA, CMS i FDA, ogłosiły nowy program RAPID, który znacząco skróci czas oczekiwania na refundację przez Medicare nowych urządzeń medycznych, z maksymalnie roku do zaledwie 2-3 miesięcy. Program ten, skierowany do innowacyjnych urządzeń klasy II i III, usprawni proces decyzyjny, zwiększając tym samym przejrzystość i zachęcając do inwestycji w rozwój nowych technologii medycznych.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Tzield zatwierdzony dla młodszych dzieci z wczesnym stadium cukrzycy typu 1

Agencja FDA zatwierdziła lek Tzield dla dzieci od 1. roku życia z wczesnym stadium cukrzycy typu 1, opóźniając progresję choroby.

Agencja FDA rozszerzyła zatwierdzenie leku teplizumab-mzwv (Tzield) dla dzieci już od pierwszego roku życia ze wczesnym stadium cukrzycy typu 1 (T1D). Lek ten, będący przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko CD3, opóźnia przejście z etapu 2 (przedobjawowego) do etapu 3 (klinicznego) T1D, interferując z autoimmunologicznym niszczeniem komórek beta trzustki. Jest to pierwsza terapia modyfikująca przebieg choroby w celu spowolnienia progresji T1D, podawana w 14-dniowej infuzji dożylnej.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

FDA prosi Eli Lilly o dodatkowe dane dotyczące bezpieczeństwa nowo zatwierdzonego leku na odchudzanie Foundayo

FDA żąda od Eli Lilly dodatkowych danych bezpieczeństwa dla leku na odchudzanie Foundayo, w tym badań wpływu na wątrobę i serce.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zwróciła się do firmy Eli Lilly o dostarczenie dodatkowych danych dotyczących bezpieczeństwa wątroby w związku z nowo zatwierdzonym lekiem na otyłość Foundayo, wskazując na potrzebę badań postmarketingowych oceniających ryzyko zdarzeń sercowo-naczyniowych i opóźnionego opróżniania żołądka. FDA wymaga również przeprowadzenia badania laktacyjnego, aby ocenić stężenie leku w mleku matki. Pomimo tych zaleceń, analitycy oczekują, że nie wpłynie to znacząco na pozycję konkurencyjną Foundayo na rynku, który właśnie wszedł w fazę sprzedaży, konkurując z lekiem Wegovy firmy Novo Nordisk.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

FDA zatwierdziła wypełniacz Radiesse do leczenia zmarszczek na dekolcie

FDA zatwierdziła wypełniacz Radiesse do leczenia zmarszczek na dekolcie. Jest to pierwszy produkt z takim wskazaniem w USA, mimo zgłoszonych obaw.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła wypełniacz Radiesse do leczenia zmarszczek na dekolcie dla osób w wieku 22 lat i starszych, pomimo obaw wyrażonych przez ekspertów. Radiesse, produkt Merz Aesthetics zawierający hydroksyapatyt wapnia, jest pierwszym zatwierdzonym wypełniaczem do tego obszaru ciała w USA, a badania kliniczne wykazały wysoką satysfakcję pacjentów i widoczne poprawy. Agencja zaznaczyła jednak potencjalne ryzyko, takie jak migracja wypełniacza czy interferencja z badaniami mammograficznymi, a także zaleciła wykluczenie kobiet karmiących piersią i kobiet w ciąży z terapii.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (6/10)