EMA

Europejska Agencja Leków (EMA) rekomenduje dopuszczenie do obrotu Tafamidis Accord, generycznej wersji leku Vyndaqel, dla dorosłych pacjentów z dziedziczną amyloidosis transthyretinową z kardiomiopatią. Pozytywna opinia opiera się na wykazaniu bioekwiwalencji do oryginalnego preparatu, co powinno zwiększyć dostępność tej terapii. Leczenie ma być prowadzone pod nadzorem lekarza specjalisty w dziedzinie amyloidozy lub kardiomiopatii, a oficjalna decyzja Komisji Europejskiej spodziewana jest w ciągu około 67 dni.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) zaleciła zatwierdzenie dwóch nowych preparatów: generycznego ruxolitinibu, wskazanej do leczenia m.in. mielofibrozy i czerwienicy prawdziwej, oraz biosymilaru pegfi lgrastimu, służącego do zapobiegania neutropenii po chemioterapii. Decyzje te otwierają drogę do wprowadzenia na rynek preparatów Ruxolitinib Viatris oraz Cavoley, po pozytywnych opiniach Komitetu ds. Produktów Leczniczych Człowieka (CHMP).

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) zaleca wzmocnienie ostrzeżeń dotyczących skutków ubocznych leku Litfulo (rytycyynityny tosylan, Pfizer), inhibitora JAK stosowanego w leczeniu ciężkiego łysienia plackowatego u dorosłych i młodzieży od 12 roku życia. Zaktualizowane ostrzeżenia, zbliżone do tych dla innych inhibitorów JAK, podkreślają ryzyko poważnych działań niepożądanych, w tym problemów sercowo-naczyniowych, zakrzepów krwi, nowotworów i poważnych infekcji, szczególnie u pacjentów w wieku 65 lat i starszych lub obciążonych dodatkowymi czynnikami ryzyka.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) rozpoczęła procedurę przyspieszonego przeglądu leku daraxonrasib firmy Revolution Medicines, przeznaczonego do leczenia zaawansowanego raka trzustki. Decyzja opiera się na obiecujących wynikach badań klinicznych, a lek został już wcześniej wyróżniony przez amerykańską agencję FDA, co może znacząco skrócić czas dostępu do terapii dla pacjentów z ograniczonymi opcjami leczenia.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Amgen stara się o przedłużenie czasu na reakcję w sprawie wycofania leku awakopan (Tavneos) stosowanego w leczeniu rzadkiej choroby autoimmunologicznej, zapalenia naczyń związanego z autoprzeciwciałami antineutrofilowymi (AAV), po tym jak amerykańskie organy regulacyjne stwierdziły, że lek został zatwierdzony na podstawie zmanipulowanych danych. Firma uzyskała przedłużenie terminu do lipca 2026 roku na przedstawienie argumentów, że korzyści z leku przewyższają ryzyko, w tym obawy dotyczące uszkodzeń wątroby, podczas gdy Europejska Agencja Leków zaleciła jego wycofanie.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) zaleciła odrzucenie wniosków o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla trzech badanych terapii, w tym Tacquell (na zaawansowanego czerniaka), Yartemlea (przeciwko powikłaniom po przeszczepie komórek macierzystych) oraz Xervyteg (na ostrą chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi). Komitety EMA stwierdziły, że bilans korzyści do ryzyka nie został udowodniony dla żadnego z produktów z powodu problemów z integralnością danych, jakością produkcji oraz niejasnościami dotyczącymi mechanizmu działania i oceny bezpieczeństwa.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) zaleciła rozszerzenie stosowania szczepionki Imvanex o dzieci w wieku od 2 lat, w celu ochrony przed ospą, mpox i chorobą wywołaną przez wirus krowianki. Szczepionka, oparta na zmodyfikowanym wirusie krowianki Ankara, jest podawana w dwóch dawkach, a jej profil bezpieczeństwa jest dobrze udokumentowany na podstawie danych od dorosłych.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) pozytywnie zaopiniowała Hopledo, nowy lek łączący lewodopę i karbidopę w innowacyjnej formulacji kapsułek o modyfikowanym uwalnianiu, zawierających granulki o natychmiastowym uwalnianiu i peletki o przedłużonym uwalnianiu, co ma na celu stabilizację pacjentów z chorobą Parkinsona i ograniczenie fluktuacji motorycznych.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) zarekomendowała wycofanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku Tavneos (avacopan) w Unii Europejskiej, ponieważ jego korzyści nie przewyższają już ryzyka. Powodem są zarzuty o naruszenie zasad dobrej praktyki klinicznej podczas badania ADVOCATE, na którym opierało się wcześniejsze zezwolenie, co podważa wiarygodność danych dotyczących jego skuteczności.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) wszczęła przegląd syropu i zawiesiny doustnej Rifadin 20 mg/ml, ze względu na obawy dotyczące poziomu diethanolaminy (DEA), klasyfikowanej jako potencjalny kancerogen, mimo że dawki w badaniach były wyższe niż terapeutyczne. Przegląd ma na celu ocenę ryzyka DEA w kontekście bilansu korzyści i ryzyka leku, zwłaszcza że producent nie przedstawił propozycji nowej formuły, a EMA uważa, że możliwości zastąpienia DEA nie zostały wystarczająco zbadane.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) zarekomendowała warunkowe dopuszczenie do obrotu leku Daybu (trofinetide), pierwszego w Europie specyficznego leku na zespół Retta, u pacjentów w wieku od 5 lat, po uwzględnieniu ponownego rozpatrzenia wniosku, które wykazało skuteczność w leczeniu objawów behawioralnych tej rzadkiej choroby genetycznej.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (9/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) zdecydowała o utrzymaniu obecnych środków ostrożności dla mężczyzn przyjmujących walproinian, ponieważ dowody dotyczące ryzyka neurorozwojowego u ich dzieci pozostają niejednoznaczne, a związek przyczynowy z walproinianem nie został ustalony. Mimo sprzecznych wyników badań, agencja podkreśla potrzebę dalszych analiz i aktualizacji zaleceń, w tym materiałów edukacyjnych dla pacjentów i lekarzy.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) wprowadziła zaktualizowane zasady monitorowania i przerywania leczenia lekiem Tavneos (avacopan) po zgłoszeniach poważnych uszkodzeń wątroby, w tym przypadków śmiertelnych. Zalecenia te dotyczą dorosłych pacjentów z ciężkim, aktywnym zapaleniem ziarniniaków z zapaleniem wielonaczyniowym (GPA) lub mikroskopowym zapaleniem naczyń (MPA), a ich celem jest adresowanie znanego ryzyka polekowego uszkodzenia wątroby i zespołu zanikającej dróg żółciowych (VBDS).

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) za pośrednictwem Komitetu ds. Produktów Leczniczych Człowieka (CHMP) zaleciła rozszerzenie wskazań terapeutycznych dla wielu leków onkologicznych, otwierając nowe możliwości leczenia chorób takich jak rak jelita grubego, rak pęcherza, rak piersi, chłoniaki, rak płuca, czerniak i białaczki. Rozszerzenia obejmują zastosowanie we wcześniejszych liniach leczenia, nowe grupy pacjentów, wskazania pediatryczne, kryteria oparte na biomarkerach oraz podejścia okołooperacyjne, co podkreśla postęp w medycynie precyzyjnej i immunoterapii.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) rekomenduje zatwierdzenie Boey (trenibotulinumtoxinE od AbbVie) do tymczasowej poprawy wyglądu umiarkowanych do ciężkich zmarszczek między brwiami, jeśli mają one znaczący wpływ psychologiczny. Skuteczność i bezpieczeństwo potwierdzono w badaniach klinicznych, z pierwszymi efektami widocznymi po 8 godzinach i utrzymującymi się 2-3 tygodnie, a działania niepożądane były porównywalne do placebo.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (6/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) zarekomendowała dopuszczenie do obrotu colchicyny Agepha Pharma do wtórnej profilaktyki zdarzeń miażdżycowo-zakrzepowych u dorosłych z ustabilizowaną chorobą wieńcową. Jest to pierwsze w UE zatwierdzenie terapii przeciwzapalnej w prewencji sercowo-naczyniowej, oparte na dowodach z badań klinicznych COLCOT i LoDoCo2, które wykazały redukcję ryzyka zdarzeń sercowo-naczyniowych.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) wydała pozytywne opinie dotyczące poszerzenia opcji leczenia otyłości, kontroli wagi i cukrzycy w Unii Europejskiej, w tym aprobatę dla nowych preparatów liraglutydu i doustnej formy semaglutydu dla pacjentów z nadwagą i otyłością, co znacząco zwiększa dostępność terapii opartych na agonistach receptora GLP-1.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) zaleciła rozszerzenie wskazań dla terapii Maviret (glekaprewir/pibrentasvir) o ostre zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV), co stanowi nową opcję leczenia dla wszystkich genotypów wirusa u dorosłych i dzieci od 3 roku życia. Ta pan-genotypowa terapia, stosowana już w leczeniu przewlekłego HCV, wykazała wysoką skuteczność i bezpieczny profil w badaniach klinicznych potwierdzających jej przydatność w ostrych infekcjach.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) zaleciła dopuszczenie do obrotu leku Jascayd (nerandomilast) firmy Boehringer Ingelheim do leczenia dorosłych pacjentów z samoistnym zwłóknieniem płuc (IPF) lub postępującym zwłóknieniem płuc (PPF). Nerandomilast, selektywny inhibitor fosfodiesterazy 4 (PDE4), wykazał w badaniach klinicznych znaczące zmniejszenie spadku pojemności życiowej płuc (FVC) w porównaniu z placebo, co jest obiecującym krokiem w leczeniu tych ciężkich chorób.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) zarekomendowała warunkowe dopuszczenie do obrotu leku Vijoice (alpelisib) firmy Novartis, pierwszego preparatu przeznaczonego do leczenia pacjentów z ciężkimi postaciami zespołu nadmiernego wzrostu związanego z mutacją genu PIK3CA (PROS). Lek jest przeznaczony dla dorosłych i dzieci od 2 roku życia z objawami PROS wymagającymi terapii ogólnoustrojowej, a jego skuteczność opiera się na zmniejszeniu objętości zmian patologicznych.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) zaleciła dopuszczenie do obrotu Etcamah (camizestrant), doustnego selektywnego degradatora receptora estrogenowego nowej generacji, dla pacjentek z zaawansowanym rakiem piersi. Decyzja ta następuje po negatywnym głosowaniu panelu FDA w USA, gdzie jednak nie kwestionowano bezpieczeństwa ani skuteczności leku, lecz kwestie związane z projektem badania. CAMIZESTRANT działa poprzez blokowanie i degradację receptora estrogenowego alfa, co wykazało znaczącą poprawę przeżycia wolnego od progresji w badaniu SERENA-6.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) nie zgodziła się na rozszerzenie stosowania leku Opdualag (nivolumab/relatlimab) do leczenia zaawansowanego czerniaka z poziomem PD-L1 powyżej 1%. Mimo przedstawienia danych z 5-letniej obserwacji, EMA uznała analizy za niewystarczające do wykazania korzyści terapeutycznych u tej grupy pacjentów, oceniając, że potencjalne korzyści nie przeważają nad ryzykiem związanym z lekami.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐ (4/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) zarekomendowała dopuszczenie do obrotu leku Redemplo (plozasiran) firmy Arrowhead Pharmaceuticals dla dorosłych z zespołem rodzinnej hiperchylomikronemii (FCS), rzadką chorobą dziedziczną powodującą bardzo wysoki poziom trójglicerydów we krwi. Pozytywne wyniki badań klinicznych wykazały znaczące obniżenie poziomu trójglicerydów i zmniejszenie ryzyka ostrego zapalenia trzustki przy akceptowalnym profilu bezpieczeństwa.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) zatwierdziła nowe terapie dla dwóch chorób neurologicznych: Cenrifki (tolebrutinib) do leczenia wtórnie postępującego stwardnienia rozsianego (SM) oraz Itvisma (onasemnogene abeparvovec) jako terapii genowej dla rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u pacjentów powyżej 2. roku życia. Leki te działają poprzez różne mechanizmy, od hamowania stanów zapalnych w SM po zastępowanie uszkodzonego genu w SMA, oferując nadzieję dla pacjentów z tymi schorzeniami.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) zarekomendowała dopuszczenie do obrotu leku Palbociclib Viatris (palbociclib) w leczeniu zaawansowanego lub przerzutowego raka piersi. Palbociclib, inhibitor kinaz zależnych od cyklin 4/6, spowalnia proliferację komórek nowotworowych u pacjentek z HR-dodatnim, HER2-ujemnym rakiem piersi, stosowany w połączeniu z terapią hormonalną. Jest to lek generyczny dla Ibrance, którego jakość i bioekwiwalencja zostały potwierdzone.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Firma Roche rozpoczyna badanie fazy III terapii genowej Elevidys na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD) po otrzymaniu informacji zwrotnej od Europejskiej Agencji Leków (EMA). Badanie ma dostarczyć dodatkowych danych placebo-kontrolowanych, niezbędnych do ponownego złożenia wniosku o rejestrację terapii, która wcześniej nie uzyskała aprobaty z powodu wątpliwości regulatora związanych z bezpieczeństwem.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)

Europejska Agencja Leków (EMA) wprowadziła obowiązkowe badania czynności wątroby przed rozpoczęciem i w trakcie terapii lekiem na padaczkę Ontozry (cenobamat) po odnotowaniu przypadków poważnego uszkodzenia wątroby. Nowe protokoły monitorowania mają na celu zwiększenie bezpieczeństwa pacjentów dorosłych z ogniskowymi napadami padaczkowymi, u których dotychczasowe leczenie okazało się nieskuteczne.

Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)