Stopniowe zmniejszanie dawek belimumabu w leczeniu tocznia układowego (SLE) wydaje się być bezpieczne i możliwe do zastosowania u pacjentów w remisji.
Badanie retrospektywne wykazało, że pacjenci z długotrwałą remisją tocznia układowego (SLE), leczni belimumabem, mogli stopniowo zmniejszać dawki leku lub całkowicie go odstawić bez nawrotów choroby. Protokół polegał na wydłużaniu interwałów między dawkami, a celem było zapewnienie zindywidualizowanego podejścia do leczenia w fazie remisji, z uwzględnieniem ryzyka nawrotu w porównaniu z ryzykiem kontynuacji immunosupresji.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (6/10)
Agios Pharmaceuticals przerywa rozwój leku na anemię sierpowatą z powodu niewystarczających korzyści. Analizujemy skutki dla rynku i pacjentów.
Agios Pharmaceuticals zakończyło rozwój swojego leku na anemię sierpowatą, tebapivat, po tym, jak wyniki badań klinicznych wykazały niewystarczające korzyści terapeutyczne, co spowodowało spadek wartości akcji firmy o 4%. Decyzja ta nastąpiła po wcześniejszym porzuceniu przez spółkę rozwoju tego samego leku w leczeniu nowotworu krwi, również z powodu braku satysfakcjonujących rezultatów. Rynek farmaceutyczny odczuwa skutki tej decyzji, wskazując na umocnienie pozycji konkurencyjnych terapii, takich jak etavopivat firmy Novo Nordisk, która wykazała silniejsze dane dotyczące skuteczności w redukcji powikłań anemii sierpowatej.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (6/10)
Nowe badania wskazują, że jednorazowa dzienna dawka prednizolonu może być lepszą alternatywą dla wielokrotnego podawania hydrokortyzonu w leczeniu niewydolności nadnerczy.
Małe badanie randomizowane sugeruje, że jednorazowa dzienna dawka prednizolonu może być skuteczniejsza i mieć mniej skutków ubocznych niż tradycyjny hydrokortyzon przyjmowany wielokrotnie w ciągu dnia u pacjentów z niewydolnością kory nadnerczy. Prednizolon wykazywał pozytywny wpływ na markery obrotu kostnego oraz markery kardiometaboliczne, a także prowadził do większej redukcji masy ciała i poziomu HbA1c w porównaniu z hydrokortyzonem, przy czym nie zaobserwowano znaczących różnic w bezpieczeństwie i subiektywnych wynikach zdrowotnych.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)
Szczepionka przeciwko rakowi trzustki z potencjałem prewencyjnym. Badanie fazy 1 pokazuje bezpieczeństwo i obiecującą odpowiedź immunologiczną.
Wstępne badanie kliniczne fazy 1 wykazało, że dostępna od ręki szczepionka mKRAS-VAX, ukierunkowana na częste mutacje genu KRAS, jest bezpieczna i wywołuje trwałą odpowiedź immunologiczną u osób z genetyczną predyspozycją do raka trzustki. Szczepionka, która atakuje sześć kluczowych mutacji KRAS obecnych w około 90% raków trzustki, wykazała wysoką skuteczność w aktywowaniu odpowiedzi immunologicznej u 90% uczestników badania, co stanowi ważny krok w kierunku opracowania strategii profilaktycznych dla tej śmiertelnej choroby.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)
Tavapadon, nowy lek na chorobę Parkinsona, poprawia objawy ruchowe i zmniejsza skutki uboczne. Wyniki badań fazy 3 wskazują na obiecujące zastosowanie.
Badania kliniczne fazy 3 wykazały, że nowy lek tavapadon, podawany raz dziennie, znacząco poprawia objawy ruchowe i codzienne funkcjonowanie u pacjentów z wczesnym stadium choroby Parkinsona, wykazując przy tym niższy wskaźnik senności i zaburzeń kontroli impulsów w porównaniu do dotychczasowych agonistów dopaminy. Selektywne działanie na receptory D1/D5 może stanowić przełom w leczeniu tej choroby, choć potrzebne są dalsze badania w celu pełnego określenia jego pozycji terapeutycznej.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)
Krótsze i skalowalne terapie CBT znacząco redukują przewlekły ból, oferując nowe, dostępne rozwiązania dla pacjentów.
Dwa nowe badania kliniczne opublikowane w JAMA i PAIN sugerują, że krótsze, wirtualne i samodzielne podejścia do terapii poznawczo-behawioralnej (CBT) mogą znacząco zmniejszyć wpływ bólu przewlekłego i zwiększyć dostępność skutecznej opieki. Badanie w JAMA wykazało, że samodzielne CBT z asynchronicznym coachingiem było skuteczniejsze niż terapia prowadzona przez klinicystę, a badanie w PAIN pokazało, że sześć 30-minutowych sesji CBT znacząco zmniejszyło ból w porównaniu ze standardową opieką, wykazując szybką i utrzymującą się poprawę.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)
Lek Vistagen na lęk społeczny zawiódł w kluczowym badaniu, co doprowadziło do spadku akcji. Firma planuje rozmowy z FDA ws. dalszych badań.
Eksperymentalny lek Vistagen na zaburzenia lękowe, fasedienol, nie wykazał statystycznie istotnej poprawy w porównaniu z placebo w późnym etapie badania klinicznego, co spowodowało spadek akcji firmy o prawie 72%. Pomimo rozczarowujących wyników głównych i drugorzędnych celów, analiza post-hoc wykazała poprawę u pacjentów z bardzo ciężką postacią lęku społecznego, a firma planuje konsultacje z FDA w celu ustalenia ścieżki zatwierdzenia.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (6/10)
Africa CDC potrzebuje 18 mln USD na pilne badania leków na Ebolę w DRK. Opóźnienia zagrażają kontroli epidemii.
Africa Centres for Disease Control and Prevention (Africa CDC) pilnie potrzebuje 18 milionów dolarów na wsparcie prób leków eksperymentalnych na Ebolę w Demokratycznej Republice Konga, ostrzegając przed zagrożeniem dla kontroli epidemii. Środki są niezbędne do rozpoczęcia badań klinicznych nad lekami firmy Gilead Sciences oraz terapią przeciwciałami, a także do przyspieszenia prac nad szczepionkami nowej generacji, podczas gdy finansowanie badań terapeutycznych jest niewystarczające.
Źródło: Medscape
Kategoria: Zdrowie publiczne
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)
Terapia genowa AMT-130 na chorobę Huntingtona przeszła burzliwą ścieżkę regulacyjną z FDA, od odrzucenia po potencjalne przyspieszone zatwierdzenie.
Terapia genowa AMT-130 firmy uniQure, która wykazała znaczące spowolnienie postępu choroby Huntingtona o 75%, przeszła przez burzliwy proces regulacyjny z FDA. Po początkowym odrzuceniu danych przez agencję i żądaniu większych, randomizowanych badań z grupą kontrolną placebo (tzw. sham surgery), FDA ostatecznie zgodziła się rozważyć przyspieszone zatwierdzenie terapii na podstawie danych z badań fazy 1/2, odrzucając wymóg operacji pozorowanej. Decyzja ta jest postrzegana jako duże zwycięstwo dla społeczności pacjentów z chorobą Huntingtona, choć niektórzy eksperci nadal wyrażają obawy dotyczące metodologii oceny skuteczności inwazyjnych terapii.
Źródło: Medscape
Kategoria: Biotechnologia
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (8/10)
Mirwetuximab soravtansine nie wykazał poprawy przeżywalności w połączeniu ze standardową chemioterapią u pacjentek z rakiem jajnika wrażliwym na platynę, mimo zwiększenia odpowiedzi guza.
Badanie fazy 2 wykazało, że koniugat przeciwciało-lek (ADC) mirwetuximab soravtansine, podawany w skojarzeniu ze standardową chemioterapią, zwiększa odpowiedź guza u pacjentek z rakiem jajnika wrażliwym na platynę, jednak nie poprawia ich wyników przeżycia. Chociaż kombinacja podwoiła wskaźniki odpowiedzi guza, nie wpłynęła na przeżycie wolne od progresji ani przeżycie całkowite, przy czym profil bezpieczeństwa charakteryzował się głównie toksycznością oczną.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (6/10)