Wyniki III fazy badań nad eplontersenem w ATTR-CM okazały się rozczarowujące. Lek nie chroni przed zdarzeniami sercowymi ani śmiercią.
Trzecia faza badań klinicznych nad eplontersenem, lekiem już zatwierdzonym w leczeniu polineuropatii spowodowanej złogami amyloidu transtyretyny (TTR), wykazała brak ochrony przed zdarzeniami sercowo-naczyniowymi lub śmiercią związaną z kardiomiopatią amyloidozą transtyretyny (ATTR-CM). Mimo znaczącej redukcji poziomu TTR, nie uzyskano statystycznie istotnej poprawy w zakresie głównych punktów końcowych badania.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)
Vutrisiran może stabilizować funkcję prawej komory w ATTR-CM. Badanie HELIOS-B wskazuje na potencjał leku w terapii kardiomiopatii.
Dysfunkcja prawej komory (RV), mierzona wskaźnikiem dylatacji wolnej ściany (FWS), jest powszechna i niezależnie przewiduje gorsze wyniki u pacjentów z amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią (ATTR-CM), podczas gdy konwencjonalne miary są mniej predykcyjne. Badanie HELIOS‑B wykazało, że leczenie vutrisiranem wiązało się ze stabilizacją funkcji RV, co sugeruje jego potencjalną rolę w terapii tej choroby.
Źródło: Medscape
Kategoria: Medycyna
Ważność: ⭐⭐⭐⭐⭐⭐⭐ (7/10)